札幌医科大学医学部

分子医学研究部門
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2001年3月16日 熊と雄牛?。

原文など詳しくはバイオ研究者のための英語 その29をご覧ください。

Despite the clinical impracticality, Kay published his work in 1993 as a "proof of principle" (Science, 1 October 1993, p. 29). Such obstacles gave Kay pause, however. "You solved one problem, and then you'd get another you did not anticipate," Kay recalls. "I really thought hard about whether I should work on gene therapy."

注: うちの大学院生やポスドクたちの中にも、仕事を始めてしばらくすると、「遺伝子治療の分野はもう盛りを過ぎて衰退していくだろう。ここでやっている遺伝子治療の仕事はどんどん発展してついに臨床までいくようになるなんて思えない。少なくとも、自分で進めるのは無理だ。手っ取り早く適当に仕事をまとめて終わりにして、また他の分野の研究をやっている他の研究室に移りたい。」というような悲観的な弱気な意見を述べる人がでてきます。この弱気に他の大学院生たちが引っ張られなければよいのですが。市場の用語を使うなら、bearな見方をする研究者です。(注の注: bearとは熊さんのこと。右肩下がりの弱気・悲観曲線です。反対はbull、雄牛です。右肩上がりの強気・楽観曲線。)どのくらい長期に投資的な研究を続けるガッツを持つかで、「遺伝子治療の分野」もbearだったり、bullだったりするわけです。hype(ハイプ)だけでbearishな若い研究者を引き留めておくことは、私の研究室のような基礎講座では容易なことではありません。根本は、頭じゃなくて、情熱でしょうか。

At the same time, Kay and other gene therapists were confronting an increasingly skeptical research community. After repeated failures and slow progress, a 1995 report commissioned by then-NIH director Harold Varmus essentially warned the community to turn down the hype.


注: hype(ハイプ)というのは、大げさな売り込み、誇大広告という意味です。アメリカの科学雑誌のニュース欄には盛んにこの単語が出てきます。 turn down the hype でおおげさな広告は退けろ、ということになります。

Kay decided to stick with gene therapy, lightening his patient load and devoting most of his time to looking for other vectors and strategies to improve gene transfer into human cells.

注: 「遺伝子治療」には執着しつづけ、でも、いろいろなベクターとストラテジーを探すのに集中した。これです。これが研究というものです。(ただし、最後まで失敗しつづけた研究者はScienceに載りません。あしからず)

"I realized that to be effective, I couldn't be doing a little bit of everything," says Kay, who by 1993 had moved to the University of Washington, Seattle. Kay's move came on the heels of High's relocation to Penn. And like High, Kay soon began working with AAV, trying to engineer a construct to treat hemophilia in a mouse model. Because of his bent toward liver diseases, Kay worked on liver routes of delivery instead of methods with muscle cells, enlisting the help of Snyder at Somatix to provide him with a steady supply of AAV.

Almost a decade of effort paid off in 1997, when Kay and colleagues reported in Nature Genetics that they had provided normal mice with curative levels of human Factor IX via one injection of genetically altered AAV into the rodents' liver veins. Only then, says Kay, did "I realize that gene therapy really would work in people."

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2001年3月16日 
Is this going to work in people

Kay and High, who often sat together trading notes at NIH meetings on hemophilia gene therapy, soon decided to collaborate and move the work into humans, fusing her expertise in hemophilia with Kay's flair for manipulating vectors--a winning combination, says Anderson. High recalls saying to herself, "Well, I could stay funded for the next 20 years just doing mouse and dog experiments, and it would be a lot less grief for me. But sooner or later I have to ask, 'Is this going to work in people?' "


注: この文章、覚えておきましょう。But sooner or later I have to ask, 'Is this going to work in people?' われわれ治療の研究者は、いつもこのセンテンスを忘れないようにしましょう。Is this going to work in people?です。卒業したのが医学部じゃないから臨床研究は関係ない、という言い方をする大学院生にもよくお目にかかります。これは間違っています。治療の研究をする限り、対象は常にヒトを見据えています。出身学部や免許を持っているかどうかなどは、全然関係ないことです。

濱田洋文

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